Una nuova analisi, condotta da un team di ricercatori accademici e SOBI, Swedish Orphan Biovitrum (STO: SOBI), pubblicata nell’edizione online di Haemophilia, la rivista scientifica organo ufficiale della World Federation of Hemophilia, dimostra che efmoroctocog alfa (rFVIIIFc) offre buone possibilità di miglioramento degli standard di cura per le persone che convivono con l’emofilia A, grazie ad una maggiore flessibilità nella personalizzazione del trattamento, basata sulle esigenze individuali del paziente.
Nell’analisi, i livelli di FVIII dei pazienti hanno dimostrato che rFVIIIFc potrebbe aumentare la protezione dai sanguinamenti con un consumo settimanale di fattore simile a quello della terapia sostitutiva convenzionale, riducendo però il numero di infusioni endovenose. I livelli di FVIII sono spesso considerati un parametro utileper definire il livello di protezione e sono frequentemente utilizzati nella pratica clinica per monitorare la terapia. L’analisi approfondisce alcuni degli outcome degli studi precedenti che riguardavano, principalmente, i risultati clinici ottenuti con vari livelli di dosaggio.
“Lo scopo del trattamento profilattico nell’emofilia A è la prevenzione degli episodi emorragici” ha affermato Alessandra Antonello, Medical Director di Sobi Italia. “L’analisi farmacocinetica condotta dimostra il potenziale dei fattori ricombinanti ad emivita prolungata, nello specifico il potenziale di rFVIIIFc, nell’offrire l’opportunità di personalizzare il trattamento profilattico in base al fenotipo emorragico del paziente, fornendo così una maggiore protezione contro i sanguinamenti senza, necessariamente, aumentare il consumo complessivo di fattore”.
L’emofilia A è una malattia genetica rara che pregiudica il normale processo di coagulazione del sangue dell’individuo a causa dell’assenza parziale o totale del fattore VIII (FVIII). Le persone affette da emofilia A sono soggette a episodi di sanguinamento che possono causare dolore, danni articolari irreversibili ed emorragie anche mortali. Le infusioni profilattiche di fattore VIII possono sostituire temporaneamente il fattore della coagulazione mancante con l’obiettivo di prevenire gli episodi emorragici.
In profilassi, un livello di FVIII pari a 1 UI/dL è, spesso, consigliato come soglia minima per prevenire gli episodi di sanguinamento. Per alcuni pazienti, tuttavia, non è sufficiente. L’emivita relativamente breve delle terapie sostitutive convenzionali rende necessaria una somministrazione endovenosa frequente e questo può rappresentare un limite per un trattamento ottimale. rFVIIIFc, grazie alla sua clearance ridotta ed alla sua emivita prolungata, è potenzialmente in grado di migliorare la protezione dai sanguinamenti, senza aumentare, complessivamente, il consumo di fattore o l’impatto del trattamento stesso.
